安全性の検証を主たる目的とした
ヒト臨床試験の実施状況と目標症例数

我々は、UMIN-CTRに登録された臨床試験の中から介入として「食品」を選択しており、「安全性」を検証している試験を調査しました。2023年は、46件の安全性試験が実施され、目標症例数の中央値は20例でした。20例の安全性試験は、どの程度安全性を検証できるか考えたことはあるでしょうか?
14%の発現頻度の有害事象を95%以上の確率で少なくとも1件以上検出するために必要な症例数は、約20例と計算できます²⁾。特定保健用食品や機能性表示食品のガイドラインは、安全性の重要性は示すものの、具体的な試験デザインなどはありません。そのため、ICH-E1のような医薬品の開発に採用されているガイドライン²⁾を参考とすることが最善です。
そこで、我々は食品の安全性情報を収集するための臨床試験の実施体制を整備した、
「大規模安全性評価プラン」を
開発しました。

	6カ月コース※1	12カ月コース※2
デザイン	前後比較	前後比較
ランダム化	無	無
盲検	非盲検 (オープン)	非盲検 (オープン)
対象者	健常人から疾病の境界域者に至るまでの範囲において、目的とする保健用途の対象として適切な者	健常人から疾病の境界域者に至るまでの範囲において、目的とする保健用途の対象として適切な者
介入	被験品 (1日摂取目安量)	被験品 (1日摂取目安量)
介入期間	24週間	48週間
来院回数 (測定回数)	摂取前を含め12週間ごと	摂取前を含め12週間ごと
実施症例数	600例	110例
測定項目	有害事象 (予測されるリスクを含む) 日誌 背景調査 食事調査 臨床検査 (身体測定・尿検査・血液検査)	有害事象 (予測されるリスクを含む) 日誌 背景調査 食事調査 臨床検査 (身体測定・尿検査・血液検査)

• ※1
  0.5%の頻度の遅発性の有害事象が観察できるとともに､より高頻度に発現した有害事象がその後の期間中に増加するのか､あるいは減少するのかを観察できる十分な症例数を設定したﾋﾄ臨床試験です｡
• ※2
  有害事象の中には介入期間が長くなるにつれて発現頻度または重症度が増すものがあり、介入開始後6カ月以上経って初めて発現する重篤な有害事象もあります。そのため、食品を12カ月間介入して得られた試験成績も重要です。有害事象と介入期間の関係についての十分な情報がないため、1年間の経過観察を必要とする症例数は、一定の発現率の有害事象を発見する確率と試験実施の実現性に基づいて判断されます。100例の試験参加者に対して最低1年間介入して得られた試験成績は、十分な安全性情報を有していると考えられます。1年間の介入期間中に何らかの重篤な有害事象が認められない場合には、そのような有害事象の1年間の累積発現率は3％未満と判断できます。
  介入方法 （食品、素材など） の基礎研究データや先行研究データなど、安全性を評価する、または素材に関わるすべてのデータを提供いただき、それらデータを専門家が審査します。
  当該プランを委託するには、専門家の審査通過が必要であり、ご依頼をいただいても情報不足や情報の品質によってはお断りさせていただく場合がございます。